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基因沉默技术的诺奖和临床医治遗传疾病

时间:2019-08-04 04:03来源:未知 作者:admin 点击:
如amyloidosis有疗效。人体内带有遗传信息的DNA片段被称为基因,它会指导蛋白分子的合成,但这些基因有各种原因可能产生错误,比如遗传的。基因沉默技术,会使得这些错误的基因得

  如amyloidosis有疗效。人体内带有遗传信息的DNA片段被称为基因,它会指导蛋白分子的合成,但这些基因有各种原因可能产生错误,比如遗传的。基因沉默技术,会使得这些“错误的”基因得不到表达。这项技术在2006年获得了诺贝尔生理与医学奖,在时隔13年的今天,这项基础研究成为了医学上一个重要的新的医疗手段,可以应用的领域。

  从基础科学的研究到现代临床医学的进展,可以清楚的看到科学(尤其是生物学)的进展对现代医学的影响。可以说,现代医学的基础就是科学,但是随着医学的发展,它又发展出了自己的特质。

  常听到“科学精神”一词,如果说20世纪被是物理学的世纪,物理学的精神影响了人们对整个科学的看法。在物理学中,对简单的系统,如行星的运动,电子的运动,在理论上做出精确预测,在实验中做检验,这种方法非常的成功。十几年前,社会上进行了一场中医是否是科学的打讨论,有一位医生说了一句很在行的话:所谓的科学精神,实际上是物理科学被物理科学深刻的影响了。到了21世界,那种方法对复杂的系统,如人体系统,就显得有些捉襟见肘。但是理论上的结论必须接受客观实验的检验,这才是所有的科学必须遵守的原则。于是,根据这个原则,药学上发展出来检验药物有效性的三个标准的原因,大样本,随机,双盲。

  但现代医学开始考虑把人当成个体对待,前段时间看到过一篇新闻,说是一种安慰剂是如此有效,以至于病人知道药丸是面团做成的,还是声称将会继续服用。在科学方面,如果把人当成一个系统的话,这种行为不可理解,它明显与药物研发的三个标准相违背。但如果病人就是你的终极目标,那么,这种安慰剂是否还生产呢?

  用一句话总结就是:科学把人当作系统,追求客观性,普适性;现代医学中有时会把人当作个体,于是主观性溜了进来,它会考虑到个体的“终极价值”。

  Nobel prize:在2006年的时候,因为一项基础的生物学研究,基因沉默(gene silencing)技术得到了诺贝尔生理与医学奖。

  Health:在时隔13年的今天,这项基础研究成为了医学上一个重要的新的医疗手段。正如下面的新闻报道中所言,用“基因沉默技术”开发的新药将会治愈以前很多不可治愈的疾病。目前,显而易见的是因为DNA的缺陷导致的疾病,如帕金森综合症,亨廷顿症。

  在本篇新闻报道中,用基因沉默技术研发了一款新药,并得到英国官方认可,新药物治疗了一种特殊的疾病,叫做amyloidosis。但其实这种治疗方法将远远超过治疗amyloidosis。可以治疗其他的遗传性疾病,比如说帕金森症。

  但因为是新技术研发的药物,有两个问题让消费者注意。1,是这个药物的疗效时长,是否1个月,1年,或者一辈子。2,药物的价格,现在新型的基因药物的价格是天价,有一款基因药物的价格是500百万美元。希望随着时间的延缓,技术的成熟,使用患者的增加,这些药物的价格会降下来。

  NHS:National Health Service英国国家医疗服务体系,说明这个药物得到英国的官方认可。

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